?   12月17日，葵花藥業(yè)集團與印度跨國制藥企業(yè)印度瑞迪博士實驗室有限公司在京舉行了兒童罕見病用藥市場戰(zhàn)略推廣合作簽約儀式?？ㄋ帢I(yè)集團總裁關(guān)一及瑞迪博士公司中國區(qū)總經(jīng)理沙伊斯科瑪先生等高管，連同國內(nèi)兒童罕見病專家、中國社會福利基金會等嘉賓，共同出席了簽約儀式。

雙方此次達(dá)成了兩款兒童罕見病藥戰(zhàn)略推廣合作，一個是國內(nèi)引進治療嬰兒痙攣癥的罕見病用藥“氨己烯酸散”， 另外一款是治療兒童威爾遜癥（Wilson）又稱“銅娃娃病”的罕見病用藥“鹽酸曲恩汀膠囊”，這兩款藥物填補了國內(nèi)無藥可買的空白，讓患者能夠及時購買。

解決無藥可買  讓罕見病患兒“用得上藥”

        診斷難、買藥難、用藥貴，一直是中國兒童罕見病患者治療領(lǐng)域的三大障礙。

        據(jù)新聞報道，11月底，河南鄭州一母親為救自己病重兒子，因為國內(nèi)沒有該款藥物銷售，只能從海外代購罕見病兒藥，涉嫌走私販賣毒品，被判“販毒不起訴”事件，引起社會廣泛關(guān)注。“希望能夠盡快有一個合法購藥的渠道，解決更多患兒后期持續(xù)治療的問題”，這是“販毒母親”聲嘶力竭的呼喊，也是我國無數(shù)罕見病患兒母親的心聲。本次葵花藥業(yè)引進的“氨己烯酸散”，正是上述“販毒母親”孩子所患罕見病的對癥藥。

        《2019年中國罕見病藥物可及性報告》的統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示：全球罕見病患者已超過 2.5 億，患者中近 50% 為兒童。全球已知的罕見病約有 7,000 多種，僅有不到 10% 的疾病有已批準(zhǔn)的治療藥物或方案。我國罕見病患者超2000萬人，每年新出生的罕見病患兒超過20萬。目前，90%以上的罕見病缺乏有效治療手段，大部分患者需要終身服藥?！?018罕見病調(diào)研報告》數(shù)據(jù)顯示，約65%的罕見病患者曾經(jīng)被誤診，42%的患者平均需要花5.3年才能被確診。而長期以來，我國兒童罕見病用藥面臨困難，存在未被滿足的巨大困境。

（全國政協(xié)委員、北京醫(yī)學(xué)會罕見病分會主任委員、北京大學(xué)第一醫(yī)院丁潔教授）

        全國政協(xié)委員、北京醫(yī)學(xué)會罕見病分會主任委員、北京大學(xué)第一醫(yī)院教授丁潔表示：“罕見病，之所以稱之為罕見，原因在于其發(fā)病率極低，患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65%～1%。目前我國已知的罕見疾病有六七千種，大約80%的罕見病是由遺傳因素導(dǎo)致的，50%的罕見病在兒童期發(fā)病，有30%的罕見病患者5歲前去世。罕見病有慢性、終身性、高致病性的特點，治愈率比較低，有效的藥物非常少。由于患病群體人數(shù)較少，國內(nèi)相應(yīng)的醫(yī)療保障體系尚不完善，相關(guān)藥物因不能批量生產(chǎn)，要么在國內(nèi)購買不到，要么價格特別昂貴，造成了很多患者面臨著無藥可醫(yī)的窘迫境地，很多患病家庭也因此因病致貧，面臨著沉重的經(jīng)濟負(fù)擔(dān)。”

        針對現(xiàn)狀，中國政府近年出臺一系列政策鼓勵罕見病的研發(fā)與引進。新藥研發(fā)，動輒需要十余年的漫長周期，而授權(quán)引進可以快速解決現(xiàn)狀。葵花藥業(yè)此次戰(zhàn)略合作的“氨己烯酸散”是各國監(jiān)管部門認(rèn)可的治療嬰兒痙攣癥（IS）的高效藥物，相對同類型片劑來說，散劑服用依從性以及適應(yīng)人群對產(chǎn)品的需求度和接受度都會更佳。而“鹽酸曲恩汀膠囊”則是國內(nèi)首個引進治療“銅娃娃”（Wilson）的藥物。

        此次雙方合作，能夠有效緩解此類癥狀兒童罕見病患者無藥可買狀況，讓罕見病患兒能夠及時用得上藥。

開展國際合作，雙方企業(yè)戰(zhàn)略升級

        此次葵花藥業(yè)與瑞迪博士的戰(zhàn)略推廣合作，是葵花藥業(yè)旗下小葵花品牌，依托自身品牌及渠道優(yōu)勢,進行產(chǎn)品線延展，開啟由兒童常見病領(lǐng)切入更細(xì)分的兒童罕見病領(lǐng)域，實施“引進來、走出去”的國際化戰(zhàn)略的具體措施，也是尋找尚未被滿足臨床需求的兒藥市場為核心，逐漸覆蓋更多兒藥治療領(lǐng)域，進行產(chǎn)業(yè)戰(zhàn)略升級。

        瑞迪博士將利用其在該領(lǐng)域的專業(yè)知識和經(jīng)驗，生產(chǎn)氨己烯酸，將其出口到中國，并負(fù)責(zé)該藥物在中國的注冊，以履行其為罕見病領(lǐng)域提供解決方案的承諾?？ㄋ帢I(yè)將負(fù)責(zé)該藥物在中國的進口和本地銷售、營銷和分銷。

（葵花藥業(yè)集團總裁關(guān)一女士）

        葵花藥業(yè)總裁關(guān)一表示：“小葵花品牌專注兒藥20年，一直致力于為中國兒童健康服務(wù)，此次在國內(nèi)均無銷售的兩款罕見病兒藥的戰(zhàn)略引入，將會使兒童罕見病臨床稀缺的藥品國內(nèi)購買得以實現(xiàn)，讓每個患者都能及時買得到藥。瑞迪博士在制藥生產(chǎn)和科學(xué)研究方面的專業(yè)知識，將與我們在兒科領(lǐng)域的營銷實力和能力完美結(jié)合，為中國罕見病兒童帶來更多希望和幸福。

（瑞迪博士中國區(qū)總經(jīng)理沙伊斯科瑪先生）

        瑞迪博士中國區(qū)總經(jīng)理沙伊斯科瑪先生表示：作為最早在中國開展業(yè)務(wù)的印度制藥企業(yè)，瑞迪博士一直致力于通過前沿的以患者為中心的工作、戰(zhàn)略性的合作、深厚的科學(xué)能力以及在在不同治療領(lǐng)域的卓越傳承，來滿足中國未滿足的患者需求。瑞迪博士在腫瘤、中樞神經(jīng)系統(tǒng)、糖尿病、心腦血管疾病、痛風(fēng)管理和罕見病方面擁有強大的關(guān)鍵藥物組合。

        瑞迪博士的品牌市場（印度和新興市場）首席執(zhí)行官 MV Ramana先生表示：“為了滿足未被滿足的患者需求，罕見病對我們來說是一個極其重要的領(lǐng)域。這些重點仿制罕見病用藥在中國的推出，不僅是國際仿制藥公司對此類產(chǎn)品推廣的首創(chuàng)，也將給無數(shù)幼兒及其照顧者帶來希望和慰藉。我們很高興與葵花藥業(yè)合作，該公司是中國兒科藥物領(lǐng)域的知名領(lǐng)軍者。我們將繼續(xù)增加我們在中國的罕見病藥品組合，并利用我們的專業(yè)知識和能力來滿足此類社會需求，實踐我們‘健康不能等待’的目標(biāo)?！?/span>

        此次，葵花藥業(yè)除了引進兒童罕見病藥物外，接下來還會推動臨床常見診療誤區(qū)學(xué)術(shù)分享，提高罕見病的臨床診斷率，幫助患者早發(fā)現(xiàn)、早治療?？ㄋ帢I(yè)戰(zhàn)略部門副總經(jīng)理李曉表示：“在相關(guān)產(chǎn)品上市后，我們將舉辦各層級的罕見病學(xué)術(shù)研討會，普及罕見病知識，助力罕見病在臨床的診斷率提升。”

關(guān)注兒童罕見病，讓愛更及時！

積極踐行企業(yè)社會責(zé)任

        作為中國兒童藥領(lǐng)先品牌，小葵花專注兒藥20年。自品牌成立以來，以“保障中國兒童用藥安全，呵護中國兒童健康成長”為使命，一直專注于為中國兒童提供健康解決方案?？ㄋ帢I(yè)總裁關(guān)一談到企業(yè)經(jīng)營理念時表示：“小葵花要做一個有責(zé)任的品牌，而非只賺錢的品牌。用媽媽心，做兒童藥！用媽媽心，引進兒童藥！目前小葵花品牌覆蓋感冒、發(fā)燒、咳嗽、消化等近70余種兒童常見病用藥，同時也非常關(guān)注中國眾多兒童罕見病患者，開始積極研發(fā)、引進、推廣對癥兒童藥，目標(biāo)是幫助國內(nèi)兒童罕見病患者能夠早診斷、買藥快、更便宜。這也是企業(yè)踐行社會責(zé)任的具體表現(xiàn)。”

（中國社會福利基金會執(zhí)行主任邱中萍女士）

        中國社會福利基金會執(zhí)行主任邱中萍表示：“作為一家民政部主管的全國性公募基金會，中國社會福利基金會一直關(guān)注罕見病群體，關(guān)注兒童安全用藥問題，積極招募社會力量加入到公益活動中來。基金會在2016年成立罕見病工作委員會，以政策倡導(dǎo)、公益資助為重點，與全國各地罕見病公益組織一起關(guān)愛罕見病。在2018年，聯(lián)合葵花藥業(yè)共同成立小葵花兒童安全用藥公益基金，傳遞“兒童安全用藥”理念，提高兒童用藥安全普及度。今天，葵花藥業(yè)與瑞迪博士，舉行兒童罕見病戰(zhàn)略合作簽約儀式，讓我們看到了兒藥品牌企業(yè)的社會責(zé)任擔(dān)當(dāng)，以及罕見病兒童極其艱難的用藥需求。同時，代表基金會呼吁更多的社會力量加入到關(guān)愛罕見病兒童的行列中來，共同助力罕見病兒童用藥難題早日解決。”

        全國政協(xié)委員、北京醫(yī)學(xué)會罕見病分會主任委員、北京大學(xué)第一醫(yī)院教授丁潔表示：“很高興看到葵花藥業(yè)這樣有社會責(zé)任感的企業(yè)，積極引進兩款罕見病兒藥，緩解中國罕見病兒童極其艱難的用藥困境。希望有更多社會力量多方聯(lián)手關(guān)愛罕見病兒童，希望有更多社會責(zé)任感的企業(yè)加入到關(guān)愛罕見病兒童的隊伍中來?！?/span>

葵花藥業(yè)戰(zhàn)略部副總經(jīng)理李曉先生）

        葵花藥業(yè)戰(zhàn)略部副總經(jīng)理李曉表示：“小葵花品牌將持續(xù)深耕兒藥市場，進行專科突破，未來將關(guān)注引進更多罕見病領(lǐng)域兒藥，包括兒科呼吸、消化、抗感染、精神/神經(jīng)系統(tǒng)等細(xì)分領(lǐng)域產(chǎn)品管線，實施國際化戰(zhàn)略，提升兒童藥專業(yè)領(lǐng)域的競爭力。同時，接下來會通過跟國際罕見病聯(lián)盟建立更緊密的聯(lián)系，服務(wù)更多的罕見病患兒。”

        關(guān)于瑞迪博士：印度瑞迪博士實驗室有限公司（紐交所股票代碼：RDY, 孟買證券交易所股票代碼：500124，印度國家政權(quán)交易所股票代碼：DRREDDY）是一家綜合性制藥上市公司，致力于提供價格合理的創(chuàng)新藥物，讓人們擁有更健康的生命。通過其業(yè)務(wù)，瑞迪博士提供一系列產(chǎn)品和服務(wù)，包括原料藥、定制制藥服務(wù)、仿制藥、生物仿制藥和差異化配方。主要治療領(lǐng)域是胃腸道疾病、心血管疾病、糖尿病、腫瘤、疼痛管理和皮膚病。瑞迪博士的業(yè)務(wù)遍及全球，主要市場包括——美國、印度、俄羅斯和獨聯(lián)體國家以及歐洲。如需更多信息，請登錄：www.drreddys.com查詢。